أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض نادر يصيب الأطفال
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على العلاج الجيني الذي تقدّمه شركة “أورتشيرد ثيرابيوتكس” والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في أمريكا لهذا المرض الوراثي النادر.
وقالت الإدارة، إنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم “لينميلدي” في أمريكا، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلاً تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
تابعونا عبر فيسبوك
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وقالت شركة ” أورتشيرد ثيرابيوتكس”، ومقرها بريطانيا، إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
شاهد أيضاً: “خانته قبل انفصالهما”.. فضائح تطال أميرة موناكو !
